לראשונה: ה-FDA אישר גלולה חדשנית להורדת כולסטרול ״רע״

רשות המזון והתרופות האמריקנית (FDA) אישרה היום (חמישי) את Lipfendra, תרופה חדשה של חברת מרק להורדת כולסטרול, שהופכת לגלולה הראשונה בעולם ממשפחת מעכבי PCSK9 שאושרה לשימוש. עד כה, תרופות מהמשפחה הזו ניתנו בזריקות בלבד, כך שהאישור פותח אפשרות חדשה עבור מטופלים הסובלים מכולסטרול גבוה.

מבחינת מרק, מדובר באישור בעל חשיבות אסטרטגית. החברה מנסה להרחיב את סל התרופות שלה לקראת שנת 2028, אז צפויה תרופת הסרטן המצליחה שלה, Keytruda, להתחיל לאבד את הגנות הפטנט המרכזיות שלה ולהיחשף לתחרות מצד תרופות ביוסימילר - גרסאות דומות וזולות יותר.

התרופה החדשה מיועדת לאנשים הסובלים מהיפרכולסטרולמיה - מצב שבו רמות כולסטרול ה-LDL ("הכולסטרול הרע") גבוהות מהרגיל. לאורך זמן, עודף LDL עלול לגרום להצטברות משקעי שומן בדפנות העורקים ולהעלות את הסיכון למחלות לב וכלי דם.

Lipfendra, המכונה גם enlicitide, פועלת באמצעות חסימת החלבון PCSK9, האחראי על ויסות רמות הכולסטרול בגוף. בכך היא שונה מתרופות ממשפחת הסטטינים, שנמצאות בשימוש כבר שנים ופועלות על ידי עיכוב האנזים שבו משתמש הכבד לייצור כולסטרול.

אישור ה-FDA התבסס על שני מחקרים קליניים מתקדמים, שבהם נמצא כי נטילת הגלולה פעם ביום הפחיתה באופן משמעותי את רמות הכולסטרול LDL במגוון רחב של מטופלים. בין המשתתפים היו חולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית וכן מטופלים שכבר נטלו תרופות ממשפחת הסטטינים.

עד היום נשלט שוק תרופות מעכבי ה-PCSK9 על ידי טיפולים הניתנים בזריקה, בהם Repatha של אמג'ן ו-Praluent של רג'נרון וסאנופי. כעת מצטרפת אליהן לראשונה חלופה הניטלת בכדור, שעשויה להקל על מטופלים המעדיפים טיפול פומי במקום זריקות.

מרק מסרה לסוכנות הידיעות רויטרס כי מחיר המחירון של התרופה יעמוד על 10.50 דולר ליום, על בסיס אספקה לחודש. לאחר פרסום האישור עלתה מניית החברה בכ-1.1% במסחר המוקדם בוול סטריט.

לפי נתוני איגוד הלב האמריקני, אחד מכל ארבעה מבוגרים בארצות הברית סובל מרמות גבוהות של כולסטרול LDL, כך שהתרופה החדשה עשויה לפנות לשוק רחב במיוחד.