פריצת דרך בסרטן הלבלב: ה-FDA אישר תרופה חדשה שמכפילה את תוחלת החיים

פריצת דרך משמעותית בטיפול באחת המחלות הממאירות הקטלניות והעמידות ביותר: מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר היום (רביעי) טיפול תרופתי חדש לחולים בסרטן לבלב גרורתי ומתקדם. התרופה מיועדת לחולים שמחלתם כבר התפשטה בגוף ושעברו קודם לכן טיפולי כימותרפיה.

התרופה, ששמה הגנרי Daraxonrasib ושמה המסחרי Rasonque, תשווק על ידי חברת Revolution Medicines. הטיפול ניתן דרך הפה, במינון של שתי טבליות ביום, ובניסויים הקליניים המרכזיים הוא הציג שיפור משמעותי במשך ההישרדות של המטופלים.

על פי הנתונים, משך ההישרדות החציוני בקרב חולים שקיבלו את התרופה החדשה עמד על יותר מ-13 חודשים, לעומת פחות משבעה חודשים בקרב מטופלים שקיבלו כימותרפיה סטנדרטית. הנתונים בולטים במיוחד לנוכח הפרוגנוזה הקשה של סרטן הלבלב בשלב הגרורתי, שבו שיעור ההישרדות לחמש שנים עומד על כ-3% בלבד.

במרכז הפיתוח החדש עומד החלבון התאי KRAS, שמוטציות בו מניעות את צמיחתם של כמעט כל גידולי הלבלב, וכן חלק ניכר מגידולי הריאה והמעי הגס. במשך עשרות שנים נחשב החלבון למטרה שכמעט בלתי אפשרי לפתח נגדה תרופה, בין היתר בשל המבנה המולקולרי החלק שלו, שמקשה על מולקולות תרופתיות להיצמד אליו ולנטרל את פעילותו.

Daraxonrasib נועדה להתגבר על המכשול הזה באמצעות מנגנון פעולה שמחבר בין מולקולות באופן המאפשר ללכוד את חלבון ה-KRAS ולשתק את פעילותו. בכך הצליחו החוקרים להראות מבחינה קלינית כי ניתן לפגוע באופן ישיר באחד המנגנונים המרכזיים שמאפשרים לגידול להתפתח.

לצד התקווה שמעורר האישור, החוקרים מדגישים כי התרופה אינה מהווה ריפוי מוחלט לסרטן הלבלב. הטיפול עלול לגרום לתופעות לוואי ובהן פריחה, שלשולים, עייפות ובחילות, ובחלק מהמקרים הן עשויות להיות מכבידות על המטופלים.

למרות המגבלות, אישור התרופה עשוי לסמן את תחילתו של עידן טיפולי חדש בהתמודדות עם המחלה. עשרות שילובים של מעכבי KRAS עם כימותרפיה וטיפולים אימונותרפיים כבר נבחנים, כשהשאיפה היא להאריך עוד יותר את השליטה בגידולים, ובסופו של דבר להפוך את סרטן הלבלב ממחלה קטלנית למחלה כרונית שניתן לחיות עמה לאורך שנים.