פריצת דרך בסוכרת נעורים: ה-FDA אישר טיפול חדשני שעשוי לשמר את ייצור האינסולין

מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר לאחרונה התוויה חדשה לתרופה טיזילד (Tzield), המיועדת לילדים ובני נוער בגילי 8 עד 17 שאובחנו עם סוכרת מסוג 1. מדובר בצעד משמעותי בתחום הטיפול במחלה, שכן עד כה אושרה התרופה לשימוש במקרים של זיהוי מוקדם של התהליך המחלתי, עוד לפני הופעת הסוכרת עצמה.

האישור החדש מאפשר את מתן התרופה גם למטופלים שכבר אובחנו כחולי סוכרת מסוג 1, במטרה להאט את המשך הפגיעה בתאי הלבלב המייצרים אינסולין ולשמר את תפקודם לאורך זמן. בכך מקווים הרופאים להאריך את התקופה שבה הגוף עדיין מסוגל לייצר אינסולין באופן עצמאי, גם אם באופן חלקי.

במרכז שניידר לרפואת ילדים מסבירים כי עד היום התמקדה ההתמודדות עם המחלה בעיקר במתן אינסולין לאחר שחלק ניכר מתאי הלבלב כבר נהרס בעקבות התהליך האוטואימוני. כעת, לראשונה, אושר טיפול שמנסה להשפיע על מהלך המחלה גם לאחר שהאבחון כבר בוצע.

ד"ר טל אורון, אנדוקרינולוג בכיר במכון לאנדוקרינולוגיה וסוכרת במרכז שניידר לרפואת ילדים ומוביל מחקר ADIR, הסביר: "עד היום סוכרת מסוג 1 הייתה מחלה שמופיעה לכאורה משום מקום. מערכת החיסון תוקפת את תאי הלבלב שאחראים על ייצור אינסולין, וכאשר הילדים מגיעים לאבחון כבר נותרו להם במקרים רבים רק כ-25% מהתאים המתפקדים. עד היום לא הייתה תרופה שהצליחה להאט את התהליך הזה".

לדבריו, התרופה אינה מרפאת את המחלה, אך היא עשויה לשמר את יכולת הגוף לייצר אינסולין בעצמו למשך תקופה ארוכה יותר: "המשמעות היא שימוש מופחת באינסולין לאורך זמן, איזון טוב יותר של רמות הסוכר והפחתת הסיכון לסיבוכים עתידיים".

במקביל להתקדמות הטיפולית, ממשיכים בישראל במאמצים לאבחון מוקדם של המחלה. במסגרת מחקר ADIR, שמובל על ידי מרכז שניידר בשיתוף מרכזי סוכרת ברחבי הארץ, מבוצעות בדיקות דם לאיתור נוגדנים המעידים על תחילתו של התהליך האוטואימוני. לפי החוקרים, באמצעות בדיקת דם פשוטה ניתן להעריך את הסיכון להתפתחות סוכרת מסוג 1 ברמת דיוק של כ-85%.

לאבחון מוקדם יש גם משמעות רפואית מיידית. על פי הנתונים, כ-40% מהילדים המאובחנים כיום עם סוכרת מסוג 1 מגיעים לאבחון רק לאחר שהתפתח אצלם מצב של חמצת מטבולית סוכרתית (DKA) – סיבוך מסכן חיים שעלול לגרום להשלכות נוירולוגיות וקוגניטיביות ארוכות טווח.

עוד עולה מהמחקר כי לכ-90% מהמאובחנים אין כלל היסטוריה משפחתית של המחלה. לפני כשנה הורחב המחקר למסלול "אדיר משפחות", המאפשר גם לבני משפחה מדרגה ראשונה של חולי סוכרת מסוג 1, בגילי 2 עד 45, לעבור בדיקות סקר בשל הסיכון המוגבר להתפתחות המחלה.

למרות ההתקדמות, התרופה עדיין אינה כלולה בסל הבריאות בישראל. לדברי ד"ר אורון, ייתכן שבמקרים מסוימים ניתן יהיה לקבלה באמצעות ביטוחים פרטיים, אך מדובר בטיפול יקר במיוחד. עלות טיפול אחד מוערכת כיום בכחצי מיליון שקל, וההערכה היא כי יידרשו שני טיפולים, בעלות כוללת של כמיליון שקל. עם זאת, הוא מעריך כי בעתיד המצב עשוי להשתנות: "להערכתי, בתוך כמה שנים הטיפול ייכנס לסל הבריאות, ואז כל ילד או מבוגר שיאובחנו עם סוכרת מסוג 1 יוכלו ליהנות מהיתרונות של התרופה".